Observatoire du médicament, des dispositifs médicaux et de l'innovation thérapeutique

Spécialités sous ATU ou post-ATU

En France, certaines spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d'une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et ne faisant pas l'objet d'un essai clinique, peuvent, à titre exceptionnel, être utilisées à condition de l'obtention préalable d'une Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU).

Les ATU sont délivrées par l'ANSM si les spécialités pharmaceutiques sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares, en l'absence de traitement approprié disponible sur le marché et lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée.

Il existe 2 catégories d’ATU :

  • Les ATU de cohorte : elles sont sollicitées par le laboratoire et accordées à des médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées par les résultats d’essais thérapeutiques menés en vue d’obtenir une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
  • Les ATU nominatives : elles sont demandées par le médecin prescripteur au bénéfice d’un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elles sont accordées si l’efficacité et la sécurité des médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques. La prescription doit s'appuyer sur le référentiel.

Demandes d'ATU

Les ATU, qu’elles soient de cohorte ou nominatives, doivent faire l’objet d’une demande auprès de l’ANSM. Elles sont accordées pour une durée déterminée, ne pouvant excéder un an, et peuvent être renouvelées.
Les dépenses relatives aux médicaments sous ATU doivent être remontées par les établissements de santé à travers l'outil FICHCOMP-ATU du PMSI.

Pour aller plus loin retrouvez des informations disponibles :

Codage des indications

La note d'information interministérielle n°DGOS/PF4/DSS/1C/2019/73 du 2 avril 2019 introduit le codage de l'indication dans laquelle un médicament bénéficiant d’une prise en charge au titre d’une ATU ou du dispositif « post-ATU » est prescrit. 

Un code indication spécifique est ainsi attribué à chaque indication des médicaments sous ATU de cohorte ou en post-ATU. 
Pour les ATU nominatives, un code indication unique est créé (NXXXXX00).
Ces codes indications sont disponibles dans 2 tableaux, régulièrement mis à jour par le ministère des solidarités et de la santé sur son site internet :
  • Un référentiel des codes UCD des spécialités pouvant bénéficier d'une ATU de cohorte ou d'une ATU nominative
  • Un tableau des spécialités bénéficiant du dispositif "post-ATU"
Le code indication a vocation à être transmis par les établissements de santé MCO (y compris HAD) au moment de la facturation selon le calendrier suivant :
  • Depuis le 1er mars 2019, le renseignement du code indication est possible via le formulaire FICHCOMP-ATU (établissements ex-DG) ou RSF-H (établissements ex-OQN)
  • A compter du 1er septembre 2019, le renseignement du code indication sera obligatoire pour permettre la volarisation des médicaments bénéficiant d'une ATU ou pris en charge au titre "post-ATU"
  • Pour les médicaments délivrés en rétrocession, le renseignement du code indication sera obligatoire à compter du 1er janvier 2020

Dispositif post-ATU:

Depuis l'article 48 de la Loi de financement de la sécurité sociale pour 2014, un médicament qui a bénéficié d'une ATU, préalablement à l'obtention de son AMM, peut, à compter de la date à laquelle l'ATU cesse de produire ses effets (post ATU), être acheté, fourni, pris en charge et utilisé au profit des patients, notamment dans l'attente de la fixation de son prix si :
  • L’indication a fait l’objet de l’ATU et est mentionnée soit dans l’AMM, soit dans une extension d’AMM en cours d’évaluation par les autorités compétentes.
  • L’indication n’a pas fait l’objet de l’ATU, est mentionnée dans l’AMM, et soit il n’existe pas d’alternative thérapeutique prise en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale identifiée par la HAS, soit le patient est en échec de traitement ou présente une contre-indication aux alternatives thérapeutiques prises en charge identifiées.

Une spécialité ne peut bénéficier du dispositif post-ATU que si elle figure sur le tableau intitulé : « tableau dispositif pérenne », mis à jour régulièrement.


Pour plus d'informations, reportez-vous aux textes réglementaires suivants :

Agenda
Formation à la conciliation médicamenteuse
Formation Perfectionnement de l'analyse pharmaceutique (saison 2)
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